В РОССИИ ЗАРЕГИСТРИРОВАН ПРЕПАРАТ ДЛЯ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА
В России зарегистрирован препарат «Оркамби», корректирующий генетическую причину муковисцидоза. Как сообщает портал «Такие дела», информация о регистрации препарата есть в государственном реестре лекарственных средств.
Председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова объяснила, как работает лекарство.
«[Препарат] дорназа альфа, которую до сих пор используют в России, просто разжижает мокроту в легких. А «Оркамби» — это революционный препарат, который вмешивается в работу гена и заставляет работать слизистые оболочки. Мы очень надеемся, что это только начало — и не только «Оркамби», но и другие препараты Vertex станут доступны в нашей стране», — сказала она.
Муковисцидоз неизлечим, но, если пациент постоянно принимает таргетные препараты, его состояние улучшается.
«Оркамби» подходит примерно 30—35% пациентов с муковисцидозом. Ожидается, что регистрация препарата в России сделает его более доступным для людей, страдающих этим заболеванием. Ранее пациентам приходилось собирать документы, чтобы получить «Оркамби» как незарегистрированный. Тогда цена лечения превышала 20 миллионов рублей в год на одного человека, лекарство надо принимать пожизненно.
Фото: pixabay.com